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Uma nova pesquisa do Instituto de Psiquiatria, Psicologia e Neurociência (IoPPN) do King’s College London demonstrou a segurança e a tolerabilidade de um novo tratamento medicamentoso projetado como uma intervenção terapêutica para lesões na medula espinhal (LM).
A pesquisa, publicada na Jornal Britânico de Farmacologia Clínicadescobriu que o KCL-286 A droga – que funciona ativando o receptor beta do ácido retinóico (RARb) na coluna para promover a recuperação – foi bem tolerada pelos participantes de um ensaio clínico de Fase 1, sem efeitos colaterais graves. Os pesquisadores agora estão buscando financiamento para um estudo de Fase 2a que estuda a segurança e tolerabilidade da droga em pessoas com SCI.
Estima-se que a prevalência global de LM esteja entre 0,7 e 1,2 milhões de casos por ano, sendo quedas e acidentes rodoviários as principais causas. Apesar de incorrer em um custo de $ 4 bilhões por ano em saúde direta e custos indiretos (ou seja, incapacidade de trabalhar e assistência social) apenas nos EUA, não há medicamentos licenciados que possam combater a falha intrínseca do sistema nervoso central adulto em se regenerar e portanto, continua sendo uma necessidade clínica em grande parte não atendida.
Pesquisas anteriores de vários grupos mostraram que o crescimento do nervo pode ser estimulado pela ativação do receptor RARb2, mas nenhuma droga adequada para humanos foi desenvolvida. KCL-286, um agonista de RARb21foi desenvolvido pelo professor Corcoran e sua equipe e usado em um primeiro estudo em humanos para testar sua segurança em humanos.
109 homens saudáveis foram divididos em um dos dois grupos experimentais; Projeto adaptativo de dose ascendente única (SAD) com um braço de interação alimentar (FI) e braço de dose ascendente múltipla (MAD). Os participantes em cada braço foram divididos em diferentes tratamentos de dose.
Os estudos SAD são projetados para estabelecer a faixa de dosagem segura de um medicamento, fornecendo aos participantes pequenas doses antes de aumentar gradualmente a dose fornecida. Os pesquisadores procuram quaisquer efeitos colaterais e medem como o medicamento é processado no corpo. Os estudos MAD exploram como o corpo interage com a administração repetida do medicamento e investigam o potencial de um medicamento se acumular no corpo.
Os pesquisadores descobriram que os participantes foram capazes de tomar com segurança doses de 100 mg de KCL-286, sem eventos adversos graves.
O professor Jonathan Corcoran, professor de neurociência e diretor da unidade de descoberta de medicamentos em neurociência, no King’s IoPPN e autor sênior do estudo, disse: “Isso representa um primeiro passo importante na demonstração da viabilidade do KCL-286 no tratamento de lesões da medula espinhal. Este primeiro- Um estudo em humanos mostrou que uma dose de 100 mg administrada por meio de uma pílula pode ser tomada com segurança por humanos. Além disso, também mostramos evidências de que ela se envolve com o receptor correto.
“Espero que agora nosso foco se volte para a pesquisa dos efeitos dessa intervenção em pessoas com lesões na medula espinhal”.
A Dra. Bia Gonçalves, cientista sênior e gerente de projeto do estudo, e primeira autora do estudo do King’s IoPPN disse: “As lesões da medula espinhal são uma condição que muda a vida e pode ter um grande impacto na capacidade de uma pessoa realizar de tarefas, e as repercussões em sua saúde física e mental são significativas.
“Os resultados deste estudo demonstram o potencial para intervenções terapêuticas para SCI, e estou esperançoso com o que nossa pesquisa futura encontrará.”
Este trabalho foi possível graças ao financiamento do Medical Research Council.
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