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A pesquisa de especialistas da Michigan Medicine, do Children’s Hospital of Philadelphia e da Penn Medicine está abrindo caminho para novas formas de tratar doenças do sangue, como a anemia falciforme, por meio de terapia genética.
Para curar doenças do sangue, os pacientes devem passar por altas doses de quimioterapia e transplante de medula óssea. Isso requer uma correspondência entre o sistema imunológico do receptor e do doador, mas cerca de 30% dos pacientes não têm correspondência. Mesmo quando o fazem, o sistema imunológico do doador pode atacar o paciente, doença do enxerto contra o hospedeiro.
A terapia gênica corrige a mutação nas próprias células do paciente, mas ainda requer quimioterapia e transplante das próprias células corrigidas. A nova pesquisa mostra que as células-tronco do sangue podem ser geneticamente modificadas ainda na medula óssea, em um único tratamento.
O co-primeiro autor Michael Triebwasser, MD, Ph.D., instrutor clínico em Hematologia e Oncologia Pediátrica relatou: “Esta é a primeira vez que as células-tronco do sangue que criam o sangue e o sistema imunológico ao longo de nossa vida podem ser geneticamente modificadas enquanto ainda estão em a medula óssea.
“Esta tecnologia pode ser usada para corrigir mutações causadoras de doenças, como a única mutação que causa anemia falciforme em cerca de 7,5 milhões de pessoas em todo o mundo, e pode ser usada para controlar células-tronco usando RNA mensageiro (mRNA). Para fazer isso, utilizamos um tipo de nanopartícula semelhante à vacina Pfizer COVID mRNA, mas projetada para encontrar especificamente essas células-tronco”.
Os riscos que os pacientes sofrem para a terapia genética destacam a necessidade de tratamentos aprimorados. Além disso, eliminar a necessidade de coleta de células-tronco e tratamento fora do corpo pode reduzir custos para os pacientes e melhorar o acesso a terapias genéticas críticas para muitos pacientes.
A terapia genética recentemente aprovada para outra doença sanguínea, a beta-talassemia, custa US$ 2,8 milhões.
“Esta abordagem é altamente flexível e reduziu a toxicidade ao tratar células-tronco fora do sangue em comparação com os métodos atuais. Esperamos que leve a métodos aprimorados para corrigir as células-tronco.
“O objetivo final seria fazer essas mesmas correções de genes enquanto as células-tronco permanecem no corpo. Isso abriria a porta para curas em países com recursos limitados, onde a infra-estrutura para transplante de medula óssea não está presente e o custo é proibitivo.”
Esta pesquisa foi apoiada pelos Institutos Nacionais de Saúde (NIH concede 5T32HL007150 e 5T32HL007622), The Thomas B. e Jeannette E. Laws McCabe Fund na Universidade da Pensilvânia.
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