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Uma nova técnica para reprogramar células da medula óssea foi desenvolvida, abrindo caminho para simplificar o processo de doação.
Transplantes de medula óssea podem ser usados para tratar cânceres de células sanguíneas, bem como curar outras doenças de células sanguíneas, mas especialistas dizem que há desafios para encontrar doadores adequados.
No entanto, Laura Breda e seus colegas do Children’s Hospital of Philadelphia, nos EUA, revelaram uma nova estratégia para entregar o mRNA diretamente às células-tronco, usando uma técnica semelhante à desenvolvida com as vacinas COVID-19.
O mRNA então edita os defeitos genéticos e ajuda a regenerar a medula óssea com células saudáveis.
Eles demonstraram a tecnologia na medula óssea de camundongos vivos, bem como células-tronco hematopoiéticas em humanos retiradas de quatro pacientes com doença falciforme.
As descobertas foram publicadas na revista Science, que dizem que na amostra humana, a equipe corrigiu o defeito genético, sugerindo que poderia haver uma rota para a edição genética da medula óssea sem a necessidade do processo de transplante usual.
Isso inclui a busca por uma medula óssea compatível e a reengenharia das próprias células do paciente fora do corpo.
Os autores escrevem: “Essas descobertas podem potencialmente transformar a terapia genética de duas maneiras.
“Primeiro, a cura de distúrbios monogênicos, incluindo distúrbios hematopoiéticos não malignos (hemoglobinopatias, anemias ou trombocitopenias congênitas e imunodeficiências) e doenças não hematopoiéticas (fibrose cística, distúrbios metabólicos e miopatias) com uma simples infusão intravenosa de medicamentos genéticos direcionados .
“Em segundo lugar, efetuar mudanças de estado específicas do tipo de célula in vivo com risco mínimo pode permitir manipulações da fisiologia anteriormente impossíveis.
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“Esses sistemas de entrega podem ajudar a traduzir a promessa de décadas de pesquisa genética e biomédica concertada para tratar uma ampla gama de doenças humanas”.
No entanto, em resposta, os terapeutas genéticos Samuele Ferrari e Luigi Naldini alertam que pode ser “uma estrada longa e sinuosa” para usar a técnica em humanos, e que mais estudos serão necessários para avaliar a segurança e a eficácia.
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