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Pesquisadores da Faculdade de Medicina da Universidade de Indiana fizeram um avanço significativo no desenvolvimento de uma nova abordagem de terapia genética que restaura a proteína distrofina de comprimento total, o que pode levar a novos tratamentos para pessoas com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
O estudo, publicado recentemente em Comunicações da Naturezademonstra a eficácia de sua nova tecnologia de terapia genética na melhoria do tecido muscular e da força geral em modelos de camundongos com distrofia muscular de Duchenne.
A distrofia muscular de Duchenne é um distúrbio genético causado por mutações no gene DMD, resultando na falta da proteína distrofina. Essa deficiência leva à fraqueza muscular progressiva e à perda de tecido muscular ao longo do tempo. Pacientes com a doença apresentam mobilidade prejudicada, problemas cardíacos e pulmonares e, por fim, uma expectativa de vida reduzida.
“A terapia genética atual para distrofia muscular de Duchenne utiliza uma versão truncada da distrofina”, disse Renzhi Han, PhD, autor sênior do estudo e professor de pediatria na Faculdade de Medicina da IU. “Infelizmente, essa opção não protege totalmente os músculos porque carece de muitos domínios funcionais importantes da distrofina de comprimento total.”
Embora a Food and Drug Administration dos EUA tenha aprovado recentemente uma terapia genética com microdistrofina para distrofia muscular de Duchenne, Han disse que os resultados terapêuticos foram menos satisfatórios do que o esperado.
Com base em sua experiência usando métodos de vírus adenoassociados para fornecer genes terapêuticos extragrandes às células, Han e sua equipe no Centro Herman B Wells de Pesquisa Pediátrica desenvolveram um sistema de vetor de vírus triplo adenoassociado para fornecer uma versão completa da proteína distrofina aos músculos.
“Nós otimizamos e testamos nosso novo sistema de três vetores para garantir que ele produzisse e montasse a proteína distrofina de comprimento total de forma eficaz”, disse Han. “Nossos dados confirmaram que restauramos com sucesso a distrofina de comprimento total nos músculos esqueléticos e cardíacos de camundongos com DMD, levando a melhorias significativas na saúde, força e função dos músculos.”
Han entrou com um pedido de patente provisória para seu sistema de vetor de vírus triplo adenoassociado e está colaborando com o IU Innovation and Commercialization Office para avançar o tratamento em direção à disponibilidade no mercado. Ele também está buscando financiamento adicional para que pacientes com distrofia muscular de Duchenne tenham acesso a novas opções de tratamento promissoras.
“Acredito que essa nova abordagem de terapia genética oferece vantagens significativas aos pacientes em comparação ao que eles têm disponível atualmente, e estou ansioso para levá-la a um maior desenvolvimento clínico”, disse ele.
Outros autores do estudo da Faculdade de Medicina da IU incluem Yuan Zhou, Chen Zhang, Weidong Xiao e Roland W. Herzog.
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