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O medicamento valbenazina melhora estatisticamente a coreia, um distúrbio do movimento comumente associado à doença de Huntington, quando comparado a um placebo, de acordo com um estudo internacional recente liderado pela pesquisadora da UTHealth Houston, Erin Furr Stimming, MD, que atuou como investigadora principal em nome do KINECT- Grupo de Estudos de HD Huntington.
Os resultados do estudo – que foram publicados online hoje e aparecerão na edição impressa de junho de 2023 da The Lancet Neurology – veio um ano depois que Furr Stimming, professor de neurologia e presidente do Memorial Hermann da McGovern Medical School da UTHealth Houston, apresentou um resumo inicial das descobertas na Reunião Anual de 2022 da Academia Americana de Neurologia em Seattle.
“Os resultados positivos do estudo nos lembram que há uma razão para a esperança”, disse Furr Stimming, que também é diretor do Centro de Excelência da Huntington’s Disease Society of America na UTHealth Houston Neurosciences. “A coreia associada à doença de Huntington pode afetar negativamente a qualidade de vida e a independência funcional; portanto, é imperativo estudar medicamentos adicionais para tratar esse sintoma motor característico”.
O estudo KINECT-HD de Fase III, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, que envolveu 128 participantes, foi projetado para avaliar a eficácia da valbenazina como tratamento uma vez ao dia para reduzir a coreia associada à doença de Huntington, bem como avaliar a segurança e tolerabilidade da droga. A valbenazina é um inibidor seletivo do transportador vesicular de monamina 2 (VMAT 2) que ainda não foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA. A coreia é um movimento involuntário e irregular e a principal característica motora da doença de Huntington.
Em comparação com o placebo, a valbenazina demonstrou uma redução estatisticamente significativa nos sintomas de coreia e melhora da gravidade geral da coreia em pacientes com doença de Huntington. A melhora foi observada já na segunda semana do estudo, quando os participantes completaram a dose mais baixa do estudo (40 mg), com melhora consistentemente maior em comparação com o placebo em todas as visitas subsequentes, pois a dose foi ajustada em intervalos. Ao final do estudo de 12 semanas, 82% dos participantes tratados com valbenazina estavam tomando 80 mg.
Notavelmente, KINECT-HD marcou a primeira vez que o Índice de Saúde da Doença de Huntington (HD-HI) foi implementado em um ensaio de Fase III. HD-HI é uma medida de resultado relatada pelo paciente projetada para avaliar alterações clinicamente significativas na função da doença de Huntington em resposta a intervenções terapêuticas. Os pacientes que receberam valbenazina relataram melhora da mobilidade e função da mão/braço, bem como diminuição da carga de movimentos anormais, em comparação com os pacientes que receberam o placebo.
“Estamos extremamente gratos aos participantes e parceiros de cuidados por sua dedicação a este estudo”, disse Furr Stimming.
Em dezembro de 2022, a empresa biofarmacêutica Neurocrine Biosciences apresentou um pedido suplementar de novo medicamento ao FDA para valbenazina como tratamento para coreia associada à doença de Huntington. Espera-se que a organização responda ao envio até 20 de agosto de 2023. Os resultados deste estudo foram incluídos no arquivamento.
A doença de Huntington é uma doença hereditária rara que geralmente começa na faixa dos 30 ou 40 anos, causando a destruição das células nervosas do cérebro com o tempo. Cerca de 40.000 pessoas que vivem nos EUA têm a doença fatal, enquanto outras 200.000 correm o risco de herdar a doença. Não existe cura, mas medicamentos e fisioterapia, fala e terapia ocupacional podem ajudar a controlar os sintomas.
O KINECT-HD foi conduzido pelo Huntington Study Group, uma organização global sem fins lucrativos, juntamente com sua subsidiária integral com fins lucrativos, HSG Clinical Research, Inc., e em cooperação com o Centro de Coordenação de Ensaios Clínicos da Universidade de Rochester Medical Center’s Center for Health + Technology, com financiamento da Neurocrine Biosciences.
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