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Os cientistas desenvolveram uma nova abordagem para produzir oligonucleotídeos terapêuticos que salvam vidas em grande escala, com alta pureza e com impactos ambientais mínimos.
Os oligonucleotídeos terapêuticos são uma classe emergente de moléculas de drogas que têm o potencial de tratar uma ampla gama de doenças.
A descoberta, da Universidade de Manchester, facilitará a produção em larga escala de oligonucleotídeos para garantir o acesso mais amplo possível a esses medicamentos para os pacientes.
Os oligonucleotídeos são sequências curtas de DNA que podem modular ou controlar a expressão gênica. Dessa forma, eles têm o potencial de abordar as causas subjacentes de várias doenças, como doenças cardíacas, câncer e distrofia muscular.
Nos últimos anos, houve um número crescente de terapias baseadas em oligonucleotídeos aprovadas, mas o uso generalizado da droga foi limitado em parte devido a dificuldades em seu processo de fabricação.
Os métodos atuais dependem da síntese química que requer grandes quantidades de solvente, gera resíduos substanciais e fornece produtos finais com baixo rendimento e pureza modesta. As reações são realizadas em suportes sólidos ou colunas, o que limita a escalabilidade, tornando-os adequados apenas para a produção de oligonucleotídeos em pequenos lotes.
A nova pesquisa, publicada na revista Ciênciaapresenta uma abordagem sustentável e escalável para a produção de oligonucleotídeos, abordando os desafios associados aos métodos atuais.
As descobertas podem ter grandes implicações para a indústria farmacêutica.
Sarah Lovelock, professora sênior do Instituto de Biotecnologia de Manchester na Universidade de Manchester, disse: “Os oligonucleotídeos terapêuticos são uma nova modalidade de medicamento empolgante com enorme potencial para tratar uma ampla gama de doenças, incluindo distúrbios genéticos e infecções virais.
“Muitas empresas farmacêuticas têm candidatos a oligonucleotídeos terapêuticos em seus pipelines, incluindo aqueles para doenças comuns. O desenvolvimento de abordagens mais escaláveis e sustentáveis para a produção de oligonucleotídeos será fundamental para garantir o acesso mais amplo possível a esta poderosa classe terapêutica”.
Na natureza, o DNA pode ser copiado ou amplificado usando enzimas chamadas polimerases. A nova abordagem usa essas polimerases para amplificar um modelo de DNA catalítico para produzir um alto volume de oligonucleotídeos terapêuticos em uma única etapa. Isso contrasta as rodadas iterativas de extensão de cadeia, nivelamento, oxidação e desproteção associadas a métodos estabelecidos.
Pesquisadores da Universidade de Manchester estão agora trabalhando em parceria com o catalisador de inovação tecnológica CPI, AstraZeneca e Novartis para ampliar a abordagem apresentada nesta pesquisa.
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