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Um garoto de 13 anos ficou livre da leucemia com a ajuda de um novo tratamento revolucionário, dizem os médicos.
Alyssa, cuja família não quis revelar o sobrenome, foi diagnosticada com leucemia linfoblástica aguda de células T em 2021.
Tratamentos convencionais, incluindo quimioterapia e transplante de medula óssea, falharam em prevenir o retorno da doença.
Em maio, Alyssa recebeu células T universais de CAR (receptor de antígeno quimérico) que foram pré-fabricadas de um doador saudável, como parte de um ensaio clínico.
Vinte e oito dias depois, ela estava em remissão e pôde fazer um segundo transplante de medula óssea.
Ela está “bem” se recuperando em casa, enquanto seu estado é monitorado pelo Great Ormond Street Hospital, onde recebeu o tratamento.
A mãe de Alyssa, Kiona, disse que a família estava “em uma estranha nuvem nove”, acrescentando: “Espero que isso possa provar que a pesquisa funciona e eles podem oferecê-la a mais crianças – tudo isso deve ter sido para alguma coisa”.
Alyssa, de Leicester, disse: “Assim que eu fizer isso, as pessoas saberão o que precisam fazer, de uma forma ou de outra, então fazer isso ajudará as pessoas – é claro que vou fazer.”
Sem o tratamento, o próximo passo foram os cuidados paliativos
As células pré-fabricadas foram editadas usando nova tecnologia.
As células T CAR editadas podem então ser dadas a um paciente para que ele encontre e destrua rapidamente as células T no corpo, incluindo as cancerígenas.
Em seguida, a pessoa pode fazer um transplante de medula óssea para restaurar seu sistema imunológico esgotado.
Sem o tratamento, o único passo seguinte de Alyssa teria sido os cuidados paliativos, disseram os cientistas.
Dr. Robert Chiesa, consultor em transplante de medula óssea e terapia com células CAR T no GOSH, disse que o resultado foi “bastante notável”, mas disse que a condição de Alyssa deve continuar a ser monitorada nos próximos meses.
Ele disse: “Desde que Alyssa ficou doente com leucemia em maio do ano passado, ela nunca conseguiu uma remissão completa – nem com quimioterapia e nem após seu primeiro transplante de medula óssea.
“Somente depois que ela recebeu sua terapia com células CD7 CAR-T e um segundo transplante de medula óssea em GOSH, ela se tornou livre de leucemia.”
‘Futuros melhores para crianças doentes’
O professor Waseem Qasim, imunologista consultor da GOSH, disse: “Esta é uma grande demonstração de como, com equipes e infraestrutura especializadas, podemos vincular tecnologias de ponta no laboratório com resultados reais no hospital para pacientes.
“É a nossa engenharia celular mais sofisticada até agora e abre caminho para outros novos tratamentos e, finalmente, melhores futuros para crianças doentes”.
A pesquisa será apresentada na reunião anual da Sociedade Americana de Hematologia em Nova Orleans neste fim de semana.
O Great Ormond Street Hospital deseja recrutar até 10 pacientes com leucemia de células T que esgotaram todas as opções convencionais para um ensaio clínico. Eles serão encaminhados por especialistas.
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